【制藥網 市場分析】核酸藥物的基本單元是核苷酸,把核苷酸像串珠子一樣串起來構成了核酸,將其做成藥物就是核酸藥物。業內表示,核酸藥物有很大的發展空間,其優勢主要表現為研發周期短、藥物靶點篩選快、不易產生耐藥性、治療領域更廣、安全性好、效果持久、臨床研發成功率較高等。
有業內人士表示,過去核酸藥物被認為是基因治療的一種,只能治療罕見病、遺傳病等,使用范圍受限。但現在,它還能治療代謝疾病、神經系統疾病等,治療范圍正快速擴大。隨著科技的發展,核酸藥物展現了更多可能。
面對核酸藥物巨大的發展空間,資本市場也十分活躍。根據數據統計,2023年1月到11月,國內已有31家核酸藥物領域的公司獲得融資,多家企業的融資超過1億元,總融資金額近40億元。
分析人士表示,相比于其他醫藥創新賽道,核酸藥物融資數量和融資事件較多的原因主要體現在兩個方面:一是相較于傳統的小分子藥物和抗體藥物,核酸藥物已經建立了以遞送技術為核心的研發技術平臺,可以提升核酸藥物的成藥性和研發效率,促使藥物適應癥拓寬至包括慢性病在內的更多疾病領域;二是疫情之后,mRNA疫苗的研發及上市化進程得到提速,在一定程度上走通了mRNA藥物的研發路徑,也吸引了更多企業布局mRNA藥物新賽道。
當前,我國核酸藥物發展藍圖正在不斷形成,如關鍵技術取得突破,重磅品種開始出現,若干技術已達到先進水平,一批小核酸藥處在各期臨床和臨床前階段中,核酸產業即將進入爆發性發展期。業內認為,小核酸藥物可能成為中國在創新藥物領域形成局部優勢的突破口。
據了解,在過去的2023年,國內小核酸藥物賽道發生了挺多事情。如在產品方面,諾華的 PCSK9 抑制劑英克司蘭鈉注射液(Inclisiran)正式獲批,還有很多小核酸藥物取得臨床積極進展,說明小核酸藥物的發展潛力和未來商業化表現仍值得期待。融資方面,小核酸較其他賽道呈現逆勢增長的現象,而且很多都集中在早期項目上。
此外,從全球來看,2023 年,全球小核酸領域 BD 交易共 31 起,披露金額超 80 億美元。羅氏、諾和諾德、GSK 等 MNC 頻頻現身。BD 交易不斷說明這個賽道不僅受資本青睞,還在得到大藥企的關注。
業內表示,具有巨大的成長性的小核酸制藥有望帶來現代制藥產業“第三次浪潮”,用好政策指揮棒,進一步加強資本市場的創新支持功能,是我國核酸藥物形成全球競爭力的關鍵之一。
但是有分析人士也指出,在國內,小核酸藥物還處在發展早期或上升期,很多公司短期可能沒有能力去真正開發一些更新的技術,存在一定的同質化競爭。對于小核酸藥物未來發展,有人士表示,小核酸藥物的研發鏈條秉承了創新藥的發展路徑,經歷合成、篩選、臨床前研究、臨床試驗、獲批上市等關鍵環節。研發鏈條長、資金投入大是藥物研發的共同特點,培育核酸藥物研發的良好生態環境需要政策的支持和引導。
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