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核酸藥物發展提升了創新藥靶點成藥空間，正進入發展快車道

2024年05月28日 09:08:09來源：制藥網點擊量：35764

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　　未來，小核酸藥物市場規模有望進一步擴大，有數據預測，2020年全球小核酸藥物市場規模為3.62億美元，預計2030年該市場有望達到250億美元。而中國市場，預計到2025年，小核酸藥物市場規模有望達到3億美元，2022年到2025年，年復合增長率超300%。

　　據悉，今年小核酸藥物備受市場關注，其中今年初，國內小核酸藥物市場便現多起Licence-out巨額交易。包括勃林格殷格翰攜手蘇州瑞博生物技術股份有限公司及瑞博國際研發中心共同開發治療非酒精性或代謝功能障礙相關脂肪性肝炎的小核酸創新療法，總交易金額超過20億美元。舶望制藥與諾華就RNAi療法(核糖核酸干擾分子療法)達成兩項獨家許可合作協議，將從諾華獲得1.85億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權和里程碑付款，以及商業銷售的分級版稅。兩項交易潛在總價值高達41.65億美元。

　　2023年開始，BD交易數量大幅上漲，全球達到了30多個，管線以罕見病為主。從2021年到2024年的BD交易中，國內企業參與程度迅速上升，細分領域熱點也從mRNA切換到小核酸領域。業內指出，當這個領域真正邁過罕見病的門檻，進而進入常見慢性病的大市場，核酸藥物市場會有一個大的增長。“核酸藥物逐步進入相對常見的慢病領域，可以用更親民的價格爭取市場。”

　　有行業人士表示，核酸藥物領域的發展提升了創新藥的靶點成藥空間，改變了疾病治療的方式，以超長效的給藥技術開啟臨床治療探索新階段，該領域未來應當從需求出發，尋找能夠真正惠及患者的藥品和治療方式。

　　面對核酸藥物市場的廣闊前景，當前也有不少藥企積極布局。如璟睿生物聚焦遞送系統的創新，結合市場面臨的技術痛點，推動核酸、生物醫藥領域在肝外遞送的發展。而楷拓生物是在疫情中創立和成長起來的公司，專業聚焦在核酸技術的創新應用上，業務板塊覆蓋DNA、RNA、LNP的全流程工藝和生產。迪納元昇表示，小核酸從產業到市場均已得到充分驗證，且有望在國際上以此為突破口實現彎道超車，肝以外的遞送是該領域的巨大藍海。迪納元昇希望做到管線的差異化，除了采用傳統化學偶聯技術之外，還開發了尺寸/形狀精準可控的DNA納米載體。

　　核酸藥物具有特異性、長效性和高效性等優點，當前進入發展快車道，適應證不斷擴展，發展潛力巨大，有望成為第三大類藥物。業內表示，近年來，核酸藥物也不斷受到資本的追捧。“這些年在醫藥行業中，核酸藥物的投資是逐年增加的，可以說非常受資本追捧。這一方面得益于核酸藥物本身具備的性能——從基因層面來調控和治療疾病，非常高效；另一方面，它設計便捷。容易成藥，可以靶向的靶點范圍非常廣。”

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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