【制藥網 產品資訊】根據梳理，截至6月30日，2024年上半年有20種罕見病新藥獲批上市，包括鹽酸曲恩汀片、二氮嗪口服混懸液、可伐利單抗、醋酸鋅片、替度格魯肽、舒索凝血素a、佩索利單抗注射液、妥拉美替尼、地舒單抗-TK006、醋酸蘭瑞肽緩釋注射液、重組人血小板生成素注射液、伯瑞替尼、鹽酸伊普可泮膠囊、地舒單抗-QL1206、醋酸氟氫可的松片、地舒單抗注射液、人凝血酶原復合物、鹽酸替洛利生片、氯苯唑酸葡胺軟膠囊、托珠單抗注射液。
 

　　博銳生物的托珠單抗注射液于今年6月28日獲批上市，用于治療類風濕關節炎(RA)、全身型幼年特發性關節炎(sJIA)、細胞因子釋放綜合征(CRS)。資料顯示，托珠單抗是一種靶向白介素6(IL-6)受體的重組人源化單克隆抗體，可特異性地結合可溶性及膜結合的IL-6受體，并抑制由IL-6受體介導的信號轉導。
 

　　氯苯唑酸葡胺軟膠囊可用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期癥狀患者，并可有效延緩周圍神經功能損害，于今年6月獲批的企業包括齊魯制藥和正大天晴。
 

　　5月27日，中國國家藥監局(NMPA)網站公示，由瑯鈺集團旗下子公司瑯鏵醫藥和Bioprojet公司共同申報的鹽酸替洛利生片新適應癥上市申請獲得批準。替洛利生是?種選擇性組胺H3受體反向激動劑，本次獲批的適應癥為：治療發作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。
 

　　人凝血酶原復合物是以健康人血漿為原料，采用凝膠吸附、超濾等先進工藝技術分離提純，并經S/D法和干熱法兩步不同機理的病毒滅活工藝處理，凍干制成的富含凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ的濃縮制劑。臨床上主要用于治療先天性和獲得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏癥(單獨或聯合缺乏)包括：1.凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏癥，包括血友病B;2.抗凝劑過量、維生素K缺乏癥;3.因肝臟疾病導致的凝血機制紊亂，肝臟疾病導致的出血患者需要糾正凝血功能障礙時;4.各種原因所致的凝血酶原時間延長而擬做外科手術患者;但對凝血因子Ⅴ缺乏者可能無效;5.治療已產生因子Ⅷ抑制物的血友病A患者的出血癥狀;6.逆轉香豆素類抗凝劑誘導的出血。5月，衛光生物的人凝血酶原復合物獲批上市。
 

　　4月30日，國家藥監局網顯示，齊魯制藥靶向抗腫瘤藥物魯達欣®(地舒單抗注射液)正式獲得上市許可批準，用于治療不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤，包括成人和骨骼發育成熟(定義為至少1處成熟長骨且體重≥45kg)的青少年患者。
 

　　醋酸氟氫可的松片(fludrocortisone acetate)由愛施健研發生產，這是一款腎上腺皮質激素類藥物，具備抗炎、抗過敏等多種功效。它能有效抑制結締組織的增生，降低毛細血管和細胞膜的通透性，減少炎性滲出，并抑制組胺及其他炎癥介質的形成和釋放。
 

　　地舒單抗-QL1206用于治療不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功的障礙的骨巨細胞瘤(GCTB)，包括成人和骨骼發育成熟(定義為至少1處成熟長骨且體重≥45kg)的青少年患者。4月30日，齊魯制藥開發的地舒單抗注射液120mg(魯達欣®)正式獲得上市許可批準。
 

　　4月26日，諾華的罕見病創新藥鹽酸伊普可泮膠囊于獲國家藥監局批準上市，此次國內獲批的適應癥為用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。
 

　　由北京市神經外科研究所與北京鞍石生物科技有限公司共同開發的伯瑞替尼腸溶膠囊用于治療腦膠質母細胞瘤。沈陽三生制藥有限責任公司獲批上市的重組人血小板生成素注射液，適應癥為用于治療兒童或青少年的持續性或慢性原發免疫性血小板減少癥(ITP)。
 

　　此外，于4月3日獲批上市的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液適用于胃腸胰神經分泌瘤；4月3日獲批上市的地舒單抗-TK006適用于骨巨細胞瘤；3月15日獲批的妥拉美替尼適用于黑色素瘤；3月6日獲批的佩索利單抗注射液適用于泛發性膿皰型銀屑病；2月23日獲批的舒索凝血素a適用于獲得性血友病A；2月23日獲批的替度格魯肽適用于短腸綜合征；2月19日獲批的醋酸鋅片適用于肝豆狀核變性；2月7日獲批的可伐利單抗適用于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥；1月16日獲批的二氮嗪口服混懸液適用于先天性高胰島素性低血糖血癥；1月5日獲批的鹽酸曲恩汀片適用于肝豆狀核變性。
 

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