【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】7月11日，國(guó)家醫(yī)保局對(duì)國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行解讀。新的數(shù)據(jù)顯示，自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，累計(jì)有700余種救急救命的好藥、創(chuàng)新藥等進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，包括通過(guò)談判新增的446個(gè)藥品，其中大部分為近年來(lái)新上市、臨床價(jià)值高的藥品。目前國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)西藥和中成藥數(shù)量增加至3088種。
 

　　國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整后的一大亮點(diǎn)是，新藥好藥不斷進(jìn)醫(yī)保，涉及腫瘤、慢性病、罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域，進(jìn)一步滿足患者的治療需求，減輕費(fèi)用負(fù)擔(dān)。
 

　　例如，2020年，醫(yī)保目錄新增替雷利珠單抗、侖伐替尼等17種抗癌藥。其中，百濟(jì)神州的PD-(L)1單抗藥物替雷利珠單抗于2020年成功進(jìn)入2020版國(guó)家醫(yī)保目錄，降幅達(dá)80%。目前，替雷利珠單抗在小細(xì)胞肺癌、食管鱗狀細(xì)胞癌、肝細(xì)胞癌、霍奇金淋巴瘤等領(lǐng)域11大適應(yīng)證已進(jìn)入醫(yī)保目錄。
 

　　2021年，醫(yī)保目錄新增治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的重要藥品諾西那生鈉注射液。該藥經(jīng)8輪商議，從70萬(wàn)一針的天價(jià)藥降價(jià)95%至每支3.3萬(wàn)元，給人留下深刻印象，也引起了社會(huì)的廣泛關(guān)注。
 

　　2023年的醫(yī)保目錄調(diào)整覆蓋了16個(gè)罕見(jiàn)病病種，包括戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病用藥均被納入目錄，這些都是多年未得到解決、社會(huì)影響力較大的疾病治療藥物，納入目錄后意義重大。
 

　　其中，戈謝病是罕見(jiàn)病領(lǐng)域被稱之為“超罕”的疾病種類，目前中國(guó)已確診的戈謝病患者約不到500人。該疾病已于2018年被納入中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。現(xiàn)中國(guó)獲批戈謝病適應(yīng)癥的特異性療法藥物包括基于底物減少療法(SRT)的艾格司他及基于酶替代療法(ERT)的伊米苷酶及維拉苷酶α，都未列入目錄。凱萊天成醫(yī)藥的酒石酸艾格司他膠囊成功經(jīng)過(guò)談判進(jìn)入2023年醫(yī)保目錄，醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)為381.00元(84mg/粒(按 C23H36N2O4計(jì))) ，該藥限經(jīng)CYP2D6基因型檢測(cè)為弱代謝型 (PMs)、中間代謝型(IMs)或快代謝型 (EMs)的I型戈謝病(GD1)成年患者。
 

　　另一款罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥FcRn拮抗劑艾加莫德α注射液(簡(jiǎn)稱“艾加莫德”)也被納入2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。該藥用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。全身型重癥肌無(wú)力是一種神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病，亦被納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》。目前我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。
 

　　值得一提的是，艾加莫德從2023年6月獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間，這充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)臨床上存在巨大未滿足需求的罕見(jiàn)病新藥給予的更大力度的支持。隨著罕見(jiàn)病目錄擴(kuò)容，將滿足相關(guān)罕見(jiàn)病患者的需求，同時(shí)也有利于進(jìn)一步激發(fā)罕見(jiàn)病新藥研發(fā)、上市的積極性。
 

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