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血友病基因療法研發賽道獲輝瑞、武田等藥企涌入，相繼迎重大進展！

2024年07月25日 14:17:07來源：制藥網點擊量：38904

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　　【制藥網行業動態】血友病是一種遺傳性疾病，它是由于患者體內缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現的終身凝血功能異常。目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，基因治療作為有望治好血友病的前沿技術，正迎來眾多藥企的布局，并且進展消息不斷。

　　7月25日消息，輝瑞宣布臨床3期試驗AFFINE的積極結果，該研究評估其在研基因療法giroctocogene fitelparvovec用于治療中度至重度血友病A成人患者的療效與安全性。

　　分析顯示，該試驗達成主要終點與關鍵次要終點，giroctocogene fitelparvovec與替代預防療法相比在預防患者出血上具有優效性。輝瑞將與監管單位討論試驗結果并在即將舉行的醫學會議上公布詳細數據。

　　Giroctocogene fitelparvovec是一款創新的在研基因療法，它包含一個生物工程化的AAV6衣殼和人類凝血FVIII基因，該基因經修改以刪除相應蛋白的B結構域。該療法目的是通過單次輸注giroctocogene fitelparvovec讓患者能夠長時間產生FVIII，以提供出血保護并減少通過靜脈輸注進行的常規預防治療的需要。

　　據悉，Giroctocogene fitelparvovec已獲得美國FDA授予的快速通道資格和再生醫學療法(RMAT)認定，以及美國和歐盟的孤兒藥資格。

　　筆者了解到，實際上，輝瑞在血友病基因療法賽道上頻頻布局，陸續收獲重大進展。例如，4月份，輝瑞宣布，公司一種治療血友病的基因療法Beqvez獲得美國FDA批準，用于患有中度至重度血友病B的成年人。

　　Beqvez是一種一次性治療方法，使患者能夠產生凝血因子IX并防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質，血友病B患者會更容易受傷，出血更頻繁，持續時間更長。試驗結果顯示，Beqvez減少了每周或每月定期靜脈注射藥物的需要，患者不再受定期輸注因子IX的花費和生活方式的干擾，因此有可能改變血友病B患者的生活。彼時，輝瑞公司發言人表示，該療法將在本季度通過處方提供給符合條件的患者，若不計保險和其他折扣，每劑價格高達350萬美元。

　　除了輝瑞，7月24日，武田中國與信念醫藥集團宣布，國家藥品監督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請(NDA)。BBM-H901注射液是信念醫藥自主研發和生產的重組腺相關病毒(AAV)基因治療藥物，未來將由武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化推廣工作。

　　據了解，BBM-H901此前已進行了注冊臨床研究(CTR20212816)III期試驗。該試驗是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。信念醫藥近期表示，截至目前，III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊研究的安全性和有效性均達到預期。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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