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神濟昌華、溪礫科技等多家國內研發漸凍癥創新藥企業獲得資本投資

2024年08月23日 16:50:56來源：制藥網點擊量：36715

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　　【制藥網 行業動態】近年來，漸凍癥逐漸進入公眾視野。所謂漸凍癥醫學名稱為肌萎縮側索硬化癥，是一種神經退行性疾病，會影響大腦和脊髓中的運動神經元。
 
　　當前全球范圍內治療漸凍癥的藥物有4款，即美國FDA批準的4款藥物，包括賽諾菲研發的利魯唑片劑Rilutek(1995年批準)、依達拉奉Edaravone(2017年批準)、由Amylyx制藥公司開發的藥物Relyvrio(2022年上市)、治療遺傳性ALS的療法Qalsody(2023年上市)。
 
　　據悉，在國內市場，近期已有多家研發漸凍癥創新藥物的企業獲得資本的投資。
 
　　其中神濟昌華8月1日宣布完成了近億元Pre-A輪融資，本輪融資由中關村資本領投，中博聚力、傳化資本和三美投資跟投。所融資金將主要用于神濟昌華頭個管線SNUG01的IND(新藥臨床研究申請)申報及其他管線產品的推進等。
 
　　資料顯示，神濟昌華創業起點是從漸凍癥開始的，其搭建果蠅、小鼠等新型基因敲入動物疾病模型平臺和中樞神經系統腺相關病毒載體(AAV)篩選平臺，致力于開發針對肌萎縮側索硬化癥(ALS，俗稱“漸凍癥”)、腦卒中、帕金森病等神經系統疾病的治療方法。據悉，神濟昌華在研管線共有6條，和漸凍癥相關的有5條。其中SNUG01(SG001管線產品)的IIT(研究者發起的臨床研究)患者招募正在北京大學第三醫院進行。
 
　　7月，溪礫科技完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由龍磐投資領投，老股東鼎暉投資、五源資本、雅億資本持續加投，晶泰科技、CMT研究基金會(CMT Research Foundation，CMTRF)跟投。
 
　　溪礫科技是一家結合AI技術進行靶向RNA小分子藥物研發的生物科技公司。本輪投資將用于進一步建設ReviR自主開發的AI藥物研發平臺VoyageR，并結合AI技術與ReviR團隊豐富的藥物研發經驗，持續推進已有亨廷頓舞蹈癥(HD)管線以及包括腓骨肌萎縮癥(CMT)、肌萎縮側索硬化(漸凍癥，ALS)等多種神經系統疾病相關管線的臨床前和臨床階段的開發。
 
　　據悉，結合自研、合作等方式，溪礫已建立涵蓋腓骨肌萎縮癥、漸凍癥、小腦性共濟失調等多條神經系統疾病的相關管線。其中，推進快的是針對亨廷頓舞蹈癥開發的自研管線。此外，公司的肌萎縮側索硬化(漸凍癥，ALS)管線當前進度可觀，有望于2025年初申報IND并開展臨床I期試驗。
 
　　此外，專注于神經損傷和退行性疾病的科技創新公司神曦生物在2023年5月也完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資。資料顯示，神曦生物的產品管線涵蓋了主要的神經損傷和神經退行性疾病，例如腦卒中、腦膠質瘤、亨廷頓舞蹈癥、漸凍癥、阿爾茨海默癥、帕金森病、創傷性腦損傷、脊髓損傷和眼科疾病等。但是，神曦生物在漸凍癥藥物管線研發的推進過程中還處在產品優化階段，還未進行到臨床前研究。
 
　　雖然，當前有不少藥企正在加強漸凍癥治療藥物的開發，且部分企業獲得資本的投資，但是有分析人士表示，要實現國產漸凍癥治療藥物取得重大突破、上市，仍是困難重重。如漸凍癥患者醫療數據不能打通，醫生和科研機構掌握的樣本不夠；漸凍癥主要累及的器官是大腦和脊髓，它們不像人體其他部分病變可以活檢，無法在患者生前完成等。
 
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