三号动漫app下载安装,51国精产品自偷自偷,宝贝腿开大点我添添你下边美国

新藥獲批上市，將開啟中國漸凍癥患者對因治療新時代

2024年10月09日 14:08:15來源：制藥網點擊量：33010

下載制藥通APP
隨時訂閱專業資訊

　　【制藥網產品資訊】“漸凍癥”，又名“肌萎縮側索硬化癥(ALS)”，是一種罕見病。有數據顯示，我國每年新增漸凍癥患者約2.3萬例。按照病程2到5年估算，目前全國的漸凍癥患者約有6萬-10萬人，占全球漸凍癥患者的10%-20%。可見國內漸凍癥藥物市場需求巨大。

　　據悉，漸凍癥藥物領域近日傳來好消息，即10月8日，中國國家藥監局(NMPA)公示，渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液獲批進口，用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥(ALS，也被稱為“漸凍癥”)。

　　資料顯示，SOD1是被發現的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕見疾病。SOD1-ALS患者的平均發病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。患者多為脊髓起病，主要特點為下肢起病，典型表現為上下神經元同時受損。此次獲批上市的托夫生注射液，是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展。

　　據悉，2023年4月，托夫生注射液先在美國獲批上市，也是目前一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物；2024年5月獲歐洲藥物管理局(EMA)批準用于ALS；2023年7月向國家藥監局提交上市申請，并于2024年3月落地海南博鰲樂城先行區，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的漸凍癥成人患者。

　　本次該藥物在國內獲批上市，將為國內漸凍癥患者帶來新的治療選擇。據悉，在托夫生注射液獲批之前，中國獲批用于治療ALS的藥物只有利魯唑和依達拉奉。

　　資料顯示，利魯唑是一種苯并噻唑衍生物，可阻斷中樞神經系統中的谷氨酸能神經傳遞。盡管利魯唑在臨床實踐中大都是安全且耐受性良好，但利魯唑在ALS中的療效有限。依達拉奉是一種自由基清除劑，具有抗氧化應激作用，對ALS效果不佳。業內表示，此次托夫生注射液在中國的獲批上市，將開啟包括中國ALS患者在內對因治療的新時代。

　　漸凍癥作為一種罕見病，治療很困難，至今仍缺乏有效的根治手段。不過當前也有不少藥企正在開展這類藥物的研發。如2023年11月，士澤生物醫藥(蘇州)有限公司研發管線臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞產品治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥；ALS)獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)認證授予孤兒藥資格！成為中國自研和國產iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格。

　　有業內人士指出，盡管當前國內外有諸多企業正在開展漸凍癥藥物的研發，但真正能獲批上市的藥物仍然不多。

　　業內人士指出，在創新藥物研發的基礎上，輔助治療手段非常重要。如當患者出現嚴重的吞咽困難時，應盡早進行經皮胃造瘺術來保證營養供給。此外，呼吸功能減退時應盡早使用無創雙水平正壓呼吸機輔助通氣。此外，適度康復鍛煉、心理治療，佩戴頸托、電動輪椅、眼動儀甚至電子喉(蔡磊曾試用了清華大學的研究成果改善了發音)、腦機接口等高端科學技術等輔助手段都在嘗試更好地改善患者的生活質量。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

上一篇：同一天，上海醫藥、津藥藥業等藥企公告藥品過評！

下一篇：國產高端長效微球制劑新增適應癥，與進口產品爭搶超12億元市場空間！

版權與免責聲明：凡本網注明“來源：制藥網”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-制藥網合法擁有版權或有權使用的作品，未經本網授權不得轉載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：制藥網http://www.hndel.com”。違反上述聲明者，本網將追究其相關法律責任。
本網轉載并注明自其它來源（非制藥網）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網贊同其觀點或和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時，必須保留本網注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發表之日起一周內與本網聯系，否則視為放棄相關權利。