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罕見病藥物仍是進博會上的一大亮點，強生、賽諾菲等均攜創新療法登場

2024年11月09日 10:34:41來源：制藥網點擊量：32776

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　　【制藥網展會報道】罕見病藥物又稱孤兒藥，目前我國罕見病患者人數已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。這些患者普遍因藥物研發困難、受眾較少、價格高昂、推廣困難，國內罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求，廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境。近年來，隨著一系列鼓勵政策不斷出臺，海外新藥開始加速在國內上市，就在近日舉辦的進博會上，就有強生、賽諾菲等均攜針對罕見病治療的創新療法登場。

　　其中，來自強生的創新藥物特立妥單抗注射液在中國上市，開啟了我國多發性骨髓瘤免疫治療的雙抗時代。

　　多發性骨髓瘤是我國血液腫瘤領域常見的惡性腫瘤，表現為克隆性漿細胞異常增殖。據悉，作為一種高度異質性的血液腫瘤，幾乎所有患者在治療過程中都會面臨復發或耐藥。隨著疾病的進展，患者復發次數越多，后續治療難度越高，復發后的緩解深度也隨之降低，持續緩解時間不斷縮短。因此，既往至少接受過三線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治療選擇。

　　據悉，強生的特立妥單抗注射液可將CD3+T細胞重定向到表達BCMA的骨髓瘤細胞，以誘導殺傷腫瘤細胞。

　　賽諾菲攜全球頭個的血友病siRNA創新非因子療法芬妥司蘭鈉注射液亮相。該療法通過一年最少6針皮下注射的創新機制，有望推動中國血友病患者從按需治療向規范化預防治療的變革。

　　武田制藥的BBM-H901注射液于本屆進博會期間重磅亮相公司展臺并獻上全球初次大秀。

　　資料顯示，血友病是一種遺傳性出血性疾病，它是由于患者體內缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現的終身凝血功能異常。其中，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。

　　目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，基因治療是有望治好血友病的前沿技術，其技術原理是，通過載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導入目標組織細胞內，使其表達并分泌具有凝血功能的凝血因子。作為國內頭個已成功遞交新藥上市申請的適用于血友病B的重組腺相關病毒(AAV)的基因療法，BBM-H901有望推動中國的血友病診療加速進入基因治療時代。

　　此外，諾華與罕見病聯盟建立合作。PNH是一種罕見的血液疾病，近年來諾華積極開展與中國PNH患者組織與該領域人士的合作，推動學科發展，助力中國PNH診療模式升級。據悉，針對本次合作，諾華將與罕見病聯盟探討如何協力提升PNH患者和公眾對該疾病的認知和健康素養，以及如何通過開展各類活動和項目以幫助患者及其家屬更好地了解PNH、助力改善醫患溝通，并推動整個社會的健康績效提升，增強全社會對這一罕見病群體的關愛。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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