【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】當(dāng)前小核酸藥物已然來到商業(yè)爆發(fā)的前夜。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2016年到2022年小核酸藥物全球市場規(guī)模從0.01 億美元增長至近38 億美元，復(fù)合增長率達(dá) 295%，呈現(xiàn)井噴式發(fā)展。據(jù)預(yù)計2024年全球小核酸藥物市場規(guī)模將會達(dá)到 86 億美元。在小核酸藥物領(lǐng)域，近日，2家小核酸企業(yè)達(dá)成合作，共同開發(fā)涵蓋肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS) 和肺部罕見遺傳疾病的多個臨床和臨床前項目，數(shù)量多達(dá)13個，交易預(yù)計2025年初完成。
 

　　2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals(“Arrowhead”)宣布與 Sarepta Therapeutics(“Sarepta”)達(dá)成全球許可和合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，Arrowhead 將獲得 8.25 億美元，其中包括 5 億美元現(xiàn)金和 3.25 億美元股權(quán)投資；以及與當(dāng)前臨床項目相關(guān)的近3億美元的短期里程碑付款。接下來的五年內(nèi)，Sarepta還將通過每年支付5000萬美元的方式再支付2.5億美元。此外，該協(xié)議還包括約100億美元的未來里程碑付款。
 

　　資料顯示， Sarepta專注于通過發(fā)現(xiàn)和開發(fā)RNA靶向療法、基因療法和其他用于治療罕見疾病的基因治療模式來幫助患者。目前，公司管線包括40多個處于不同開發(fā)階段的項目，適應(yīng)癥涵蓋包括神經(jīng)肌肉，中樞神經(jīng)系統(tǒng)和心臟病學(xué)在內(nèi)的多個治療領(lǐng)域。
 

　　公司表示，本次與Arrowhead將顯著擴(kuò)展Sarepta的中期和早期研發(fā)管線。根據(jù)協(xié)議，Sarepta將獲得多個處于臨床期、臨床前及發(fā)現(xiàn)階段的RNAi研發(fā)項目的全球獨(dú)家權(quán)利，針對涉及肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)和肺部的罕見遺傳病。
 

　　據(jù)悉，本次協(xié)議涵蓋的臨床階段研發(fā)項目包括ARO-DUX4、ARO-DM1、ARO-MMP7、ARO-ATXN2。這些臨床項目采用Arrowhead專有的靶向RNAi分子(TRiM)平臺，該平臺旨在將RNAi療法遞送至全身多種組織和細(xì)胞類型，以啟動RNA干擾機(jī)制，并實現(xiàn)靶基因的快速、持久的敲低。
 

　　其中，資料顯示ARO-DUX4旨在降低骨骼肌中DUX4蛋白的生成，目前正在進(jìn)行針對面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥(FSHD)的1/2期臨床試驗。ARO-DM1旨在靶向并抑制骨骼肌中的肌強(qiáng)直性蛋白激酶(DMPK)表達(dá)，針對1型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良癥(DM1)的1/2期臨床試驗正在進(jìn)行中；ARO-MMP7旨在減少肺上皮細(xì)胞中基質(zhì)金屬蛋白酶7(MMP7)的表達(dá)，針對特發(fā)性肺纖維化(IPF)的1/2期臨床研究正在進(jìn)行；ARO-ATXN2旨在靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的共濟(jì)失調(diào)蛋白2(ATXN2)，預(yù)計在2024年底前啟動針對2型小腦共濟(jì)失調(diào)癥(SCA2)的1/2期臨床研究。
 

　　本次2家藥企合作的臨床前項目包括ARO-ATXN1、ARO-ATXN3、ARO-HTT。這些項目將利用Arrowhead的TRiM中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送平臺，設(shè)計為皮下給藥。其中ARO-ATXN1擬用于治療1型小腦共濟(jì)失調(diào)癥(SCA1)，ARO-ATXN3擬用于治療3型小腦共濟(jì)失調(diào)癥(SCA3)，ARO-HTT擬用于治療亨廷頓病。
 

　　資料顯示，‌Arrowhead‌是一家專注于RNAi技術(shù)的生物制藥公司，致力于開發(fā)針對罕見遺傳病的創(chuàng)新療法。Arrowhead的TRiM™平臺利用天然的RNAi機(jī)制，能夠高效、持久地敲低靶基因的表達(dá)，從而治療由基因突變引起的疾病。除了本次與Sarepta達(dá)成交易外，Arrowhead于近年來先后達(dá)成多筆合作。
 

　　分析人士指出，通過多年的發(fā)展，小核酸藥物已突破成藥瓶頸，發(fā)展逐步成熟并進(jìn)入多個疾病領(lǐng)域。隨著在藥物遞送技術(shù)上有更多突破，小核酸藥物站在了應(yīng)用爆發(fā)的轉(zhuǎn)折點(diǎn)上。業(yè)內(nèi)指出，當(dāng)前小核酸藥物也正在成為國產(chǎn)創(chuàng)新藥的下一個爆點(diǎn)，如2024年開年以來，小核酸藥物領(lǐng)域迎來超過 60 億美元的合作項目。據(jù)悉，小核酸藥物巨大的市場規(guī)模也吸引著國內(nèi)君實生物、恒瑞醫(yī)藥、成都先導(dǎo)和悅康醫(yī)藥等藥企加速入場。
 

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