【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】轉(zhuǎn)眼之間，12月已經(jīng)來(lái)臨，展望12月，預(yù)計(jì)有7款創(chuàng)新藥有望獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)。根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)12月，美國(guó)FDA將對(duì)7款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，涉及適應(yīng)癥包括遺傳性血管水腫(HAE)、家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)、短腸綜合征(SBS)等。
 

　　其中來(lái)自CSL公司的Garadacimab是一種新型FXIIa抑制性單克隆抗體(FXIIa mAb)，適用于HAE患者的長(zhǎng)期預(yù)防性治療。該藥物被設(shè)計(jì)以每月一次皮下注射的方式用于HAE相關(guān)發(fā)作的預(yù)防性治療。當(dāng)FXII被激活時(shí)，它會(huì)啟動(dòng)導(dǎo)致水腫形成的級(jí)聯(lián)反應(yīng)。與靶向下游介質(zhì)的其他HAE治療相比，garadacimab能夠獨(dú)特地抑制血漿蛋白FXIIa，將HAE的級(jí)聯(lián)反應(yīng)從源頭進(jìn)行抑制。
 

　　Garadacimab3期臨床研究VANGUARD的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，每月使用一次garadacimab的患者的HAE月發(fā)作率在統(tǒng)計(jì)學(xué)上較低——平均發(fā)作率降低86.5%，中位發(fā)作率降低100%，調(diào)整基線發(fā)作率后的平均發(fā)作率降低89.2%。
 

　　來(lái)自Ionis Pharmaceuticals公司的創(chuàng)新藥Olezarsen是一種在研反義寡核苷酸療法，旨在抑制機(jī)體產(chǎn)生載脂蛋白C-III(apoC-III)——這是一種在肝臟中產(chǎn)生的、可調(diào)節(jié)血液中甘油三酯(TG)代謝的蛋白，擬適應(yīng)于家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)。
 

　　Olezarsen臨床3期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，在接受治療6個(gè)月時(shí)，經(jīng)安慰劑調(diào)整后的apoC-III水平降幅為74%，而在12個(gè)月時(shí)，這一降幅增加至81%。與基線相比，接受olezarsen治療6個(gè)月的患者，其TG水平(經(jīng)安慰劑調(diào)整)顯著降低，降幅為44%(p。接受治療第6個(gè)月到第12個(gè)月期間，olezarsen可持續(xù)降低TG水平，經(jīng)安慰劑調(diào)整的TG水平降低了59%。
 

　　來(lái)自Zealand Pharma公司的Glepaglutide是一種長(zhǎng)效GLP-2類似物，正在開(kāi)發(fā)作為短腸綜合征(SBS)的潛在治療選擇，被設(shè)計(jì)用于每周兩次的皮下給藥，旨在減少或消除SBS患者對(duì)腸外支持的需求。根據(jù)3期臨床試驗(yàn)EASE-1的結(jié)果，該研究在106例每周至少3天依賴腸外營(yíng)養(yǎng)支持(PS)的SBS腸衰竭患者中，評(píng)估了皮下給藥10 mg glepaglutide與安慰劑相比的安全性和療效。
 

　　來(lái)自Soleno Therapeutics公司的Diazoxide choline(DCCR)是一種含有二氮嗪膽堿(diazoxidecholine)的創(chuàng)新專有緩釋劑型，每日口服一次，擬適應(yīng)癥為Prader-Willi綜合征(PWS)。在PWS的3期臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目中，DCCR在解決PWS的標(biāo)志性癥狀暴食癥以及其他幾種癥狀(如攻擊性/破壞性行為、脂肪質(zhì)量和其他代謝參數(shù))方面顯示出可喜的效果。
 

　　來(lái)自Checkpoint Therapeutics公司的Cosibelimab是一種完全人源化、具有高親和力的單克隆抗體，可直接與PD-L1結(jié)合，從而阻斷其與PD-1以及B7.1受體的相互作用，進(jìn)而除去PD-L1對(duì)CD8陽(yáng)性T細(xì)胞的抑制效果，恢復(fù)其毒殺性T細(xì)胞反應(yīng)，擬適應(yīng)癥為皮膚鱗狀細(xì)胞癌(cSCC)。
 

　　來(lái)自Xcovery Holdings公司的Ensartinib，擬適應(yīng)癥為ALK陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。該藥物是一款新型強(qiáng)效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，由貝達(dá)藥業(yè)及其控股子公司Xcovery Holdings共同開(kāi)發(fā)。在體外試驗(yàn)中，這款抑制劑可以強(qiáng)效抑制ALK的多種突變體。在1/2期臨床試驗(yàn)中，ensartinib已經(jīng)顯示出對(duì)ALK陽(yáng)性NSCLC患者的積極臨床活性。
 

　　來(lái)自Neurocrine Biosciences公司的Crinecerfont是一種在研口服、選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體(CRF1)拮抗劑，通過(guò)激素非依賴性機(jī)制減少和控制過(guò)量的腎上腺雄激素，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導(dǎo)致的先天性腎上腺增生。
 

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