【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】12月16日，國家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站公布將FHND1002顆粒納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關(guān)愛計劃”)》試點項目。
 

　　FHND1002顆粒是江蘇正大豐海制藥有限公司自主研發(fā)的一款小分子藥物，擬用于肌萎縮側(cè)索硬化(漸凍癥)等神經(jīng)退行性疾病，其具有全新的靶點、全新作用機制和全新的化合物結(jié)構(gòu)，已于2023年12月獲得肌萎縮側(cè)索硬化適應(yīng)癥的臨床許可，目前正在中國進行1期臨床試驗。
 

　　本次試驗項目工作要點為計劃開展一項ALS患者體驗數(shù)據(jù)研究，并擬基于收集到的患者體驗數(shù)據(jù)探索ALS療效指標的優(yōu)化；同時，計劃在患者臨床試驗中應(yīng)用數(shù)字健康技術(shù)，探索實施DCT試驗等。
 

　　資料顯示，肌萎縮側(cè)索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)，簡稱ALS，又名漸凍癥，是一種慢性、進行性神經(jīng)性疾病，主要對上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元以及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉造成損傷。這種疾病的發(fā)病原因尚不明確，既可能和遺傳因素有關(guān)，也可能和生活方式、毒物接觸、過度的體力勞動、低體質(zhì)指數(shù)、頭部外傷史、代謝性疾病、自身免疫功能異常等多種因素有關(guān)。發(fā)病高峰期通常發(fā)生在45歲以上，男性發(fā)病率高于女性。
 

　　肌萎縮側(cè)索硬化的主要臨床表現(xiàn)為進行性的骨骼肌無力、肌萎縮、肌束顫動和延髓麻痹，會伴隨病程發(fā)展而逐漸惡化，甚至?xí)绊懞粑。瑢?dǎo)致呼吸困難。患者還可能出現(xiàn)自覺麻木感、肢體癱瘓、體重下降、心律失常等癥狀，同時患者很可能會面臨抑郁、焦慮等情緒問題。
 

　　公司表示，本次FHND1002顆粒入選“關(guān)愛計劃”，代表藥審中心對FHND1002作用機制創(chuàng)新性的肯定，更推動正大豐海深入了解罕見病患者需求，繼續(xù)全力推進FHND1002研發(fā)工作。
 

　　業(yè)內(nèi)指出，正大豐海FHND1002以其獨特的化合物結(jié)構(gòu)和作用機制，并基于其臨床前研究數(shù)據(jù)，有望為ALS、PD及缺血性腦卒中等疾病的治療帶來新的希望，為全球神經(jīng)退行性疾病的治療研究貢獻寶貴的力量。
 

　　據(jù)了解，近年來，正大豐海創(chuàng)新腳步不停，目前已有4款1類新藥進入臨床階段，其中FHND9041膠囊進入III期臨床，F(xiàn)HND5071片和FHND6091膠囊則在I期臨床研究中穩(wěn)步前行。這標志著公司在新藥研發(fā)領(lǐng)域正逐步擴大影響力，為未來的市場布局奠定堅實基礎(chǔ)。
 

　　在仿制藥領(lǐng)域，正大豐海更是亮眼，依達拉奉氯化鈉注射液、依達拉奉注射液、孟魯司特鈉顆粒和鹽酸右美托咪定注射液等7款藥物已獲批并視為通過一致性評價，涵蓋了神經(jīng)系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)和消化系統(tǒng)等多個領(lǐng)域。其中呼吸系統(tǒng)用藥在國內(nèi)醫(yī)院市場的表現(xiàn)尤為搶眼，數(shù)據(jù)顯示，該領(lǐng)域2022年的銷售額已達到驚人的1099.85億元，顯示出廣闊的成長空間。神經(jīng)系統(tǒng)和消化系統(tǒng)的藥物也同樣突破了百億銷售大關(guān)，顯示出強勁的市場競爭力。
 

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