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70年來頭款！該罕見病領域迎來一款創新藥

2024年12月17日 13:57:29來源：制藥網點擊量：37411

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　　【制藥網產品資訊】先天性腎上腺皮質增生癥是一種罕見、嚴重且終生的腎上腺遺傳病，它會損害腎上腺產生足夠皮質醇的能力，同時導致雄激素過量產生，從而導致激素失衡。據悉，針對這一罕見病，近日迎來一款創新藥。

　　根據美國FDA近日宣布，已批準Neurocrine Biosciences公司開發的Crenessity(crinecerfont)上市，作為輔助療法與糖皮質激素聯用，治療經典先天性腎上腺皮質增生癥(CAH)成人和4歲以上的兒科患者。

　　資料顯示，Crinecerfont是一種口服、選擇性促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體(CRF1)拮抗劑，通過激素非依賴性機制減少和控制過量的腎上腺雄激素，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導致的先天性腎上腺增生。

　　研究顯示，拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質激素水平，進而減少腎上腺雄激素的生成，并可能減少與經典CAH相關的癥狀。Crinecerfont曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和優先審評資格。

　　這是一個專門針對典型先天性腎上腺增生癥治療方法，可直接減少過量促腎上腺皮質激素和下游腎上腺雄激素的產生，從而減少糖皮質激素的劑量。相關人士表示，該藥物的作用是減少腎上腺雄激素的過量產生，從而減少所需的糖皮質激素治療量，標志著治療方法的重大轉變。

　　據悉，這一批準是基于涉及成人和兒童的安慰劑對照試驗的結果。根據此前公布的3期CAHtalyst兒科研究數據，與安慰劑相比，crinecerfont治療使患者在第4周時的血清雄烯二酮較基線統計學顯著降低(p=0.0002)。此結果與3期CAHtalyst成人研究的結果一致，表明crinecerfont在不同年齡段的患者中均顯示出療效。在第28周時，與安慰劑相比，crinecerfont治療使得患者在維持雄激素控制的同時，減少每日所需糖皮質激素劑量(p<0.0001)。此外，crinecerfont還在研究中展現出了良好的安全性與耐受性。

　　Neurocrine公司此前還在新聞稿中表示，如果這款藥物獲批，將是70年來治療CAH的頭個新治療選擇。

　　業內表示，罕見病，因其非常低的發病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發成本，很長一段時間是醫療領域“被遺忘的角落”。

　　據了解，在罕見病領域，我國在多部門努力下，加速構建罕見病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負擔性方面，不斷實現突破。近幾年，脊髓性肌萎縮癥(SMA)、戈謝病、重癥肌無力等罕見病治療用藥更是相繼被納入目錄……自2018年國家醫保局成立以來，已經連續7年開展醫保藥品目錄調整。目前，已有90余種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，罕見病藥品保障水平穩步提升。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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