【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】‌孤兒藥認(rèn)定是指針對罕見病的預(yù)防、治療和診斷而研發(fā)的藥物所獲得的特定資格認(rèn)定。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)專門設(shè)立的孤兒藥認(rèn)定機制，對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持，如加快審批、稅收減免等。根據(jù)梳理，12月，多家藥企公告，創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥認(rèn)定。
 

　　其中根據(jù)12月28日消息，中國科學(xué)家團隊自主研發(fā)、用于眼部腫瘤罕見病治療的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功獲得FDA孤兒藥認(rèn)定。
 

　　此次研發(fā)的ApDC藥物主要針對葡萄膜黑色素瘤，此前主要依賴手術(shù)、放療等傳統(tǒng)方式，但通常會對眼組織造成不可逆損傷。作為智慧型藥物，ApDC針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病，能夠精準(zhǔn)攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。
 

　　ApDC的創(chuàng)新點在于使用核酸適體這一靶向分子，準(zhǔn)確鎖定癌細胞并釋放藥物。實驗結(jié)果表明，ApDC不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險，展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果。
 

　　12月23日，盟科藥業(yè)自主研發(fā)的抗感染新藥MRX-5獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療非結(jié)核分枝桿菌 (NTM) 感染。
 

　　資料顯示，MRX-5是一種新型苯并硼唑類抗生素，擬用于治療分枝桿菌屬，特別是由NTM引起的感染。該藥物屬于新型抗耐藥NTM感染新藥，對常見的NTM具有良好的抗菌活性，且在動物試驗和人體試驗中均顯示出良好的安全性和藥代動力學(xué)特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐藥、可口服的特點，適用于長期服用以治療慢性感染。
 

　　12月16日，中源協(xié)和發(fā)布關(guān)于全資子公司藥物臨床試驗及獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定的進展公告。
 

　　中源協(xié)和全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，允許VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的臨床試驗，并同意按照變更后的方案開展Ib/II期臨床研究。此外，VUM02注射液用于治療急性移植物抗宿主病(aGvHD)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，成為獲得該認(rèn)定的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。這是該藥物獲批的第二項孤兒藥認(rèn)定，第一項適應(yīng)癥為特發(fā)性肺纖維化。
 

　　VUM02注射液為中源協(xié)和自主知識產(chǎn)權(quán)的現(xiàn)貨型細胞新藥，治療失代償期肝硬化前期研究顯示安全性、耐受性好并具有效性趨勢。截至2024年10月，公司對該項目累計研發(fā)投入為人民幣1,902.03萬元。
 

　　12月10日消息，上海醫(yī)藥全資子公司上藥睿爾自主研發(fā)的SRD4610用于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)適應(yīng)癥獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　資料顯示，SRD4610是一種復(fù)方中藥創(chuàng)新藥，已在國內(nèi)完成針對ALS的Ⅱ期臨床試驗。此次認(rèn)定將加快推進臨床試驗及上市注冊進度，并享受相關(guān)政策支持。
 

　　此外，12月3日消息，東北制藥披露投資者關(guān)系活動記錄表顯示，其旗下公司鼎成肽源針對腦膠質(zhì)瘤的 CAR-T 已經(jīng)獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，并在準(zhǔn)備中美兩地的 IND 申請，計劃通過授權(quán)合作的方式進入海外市場。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，孤兒藥認(rèn)定的獲得，不僅是相關(guān)藥物研發(fā)歷程中的重要里程碑，也是對企業(yè)研發(fā)實力的認(rèn)可。孤兒藥認(rèn)定針對符合條件的用于預(yù)防、治療和診斷影響美國人群少于20萬的罕見病的藥物(包括生物制品)。《孤兒藥法案》規(guī)定，獲得孤兒藥認(rèn)定的申請人將獲得稅收優(yōu)惠、減免某些臨床試驗費用、免除NDA/BLA申請費以及藥品獲批后七年市場獨家銷售權(quán)激勵措施。這一認(rèn)定將有助于加速相關(guān)創(chuàng)新藥的臨床開發(fā)和商業(yè)化進程。
 

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