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行業投資重點正在向小核酸藥物傾斜，跨國藥企看好中國公司

2025年01月09日 13:44:49來源：制藥網點擊量：42270

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　　據悉，2025年1月7日，賽諾菲與Alloy Therapeutics宣布達成合作和許可協議，使用后者的 AntiClastic 反義平臺開發用于中樞神經系統 (CNS)的新型基因藥物，旨在跨越血腦屏障。根據協議條款，賽諾菲將向 Alloy 提供前期許可費和高達 2750 萬美元的近期臨床前里程碑付款；此外，Alloy還將有資格獲得超過 4 億美元的發現、開發和商業里程碑付款，以及合作產生的任何產品銷售的分級版稅。

　　資料顯示，Alloy 是一家生物技術生態系統公司，其推出的AntiClastic™ ASO平臺將主要序列的改進與核酸藥物的新型空間構象相結合，由此產生的AntiClastic ASO候選物具有更好的效力，促進了對目標RNA的傳遞，最更大限度地減少了與非預期RNA目標和炎癥反應的相互作用，從而獲得了好的治療指數。這個平臺廣泛適用于通過靶向CNS、肝臟、肌肉、眼球等部位表達的基因來治療疾病。

　　根據數據統計，賽諾菲在小核酸領域公布局約十余款藥物。且在小核酸領域，賽諾菲同樣看好中國公司。如2022年7月，大睿生物宣布獲得賽諾菲化學修飾和遞送 siRNA 平臺，以及四個未公開靶點臨床前候選藥物的全球獨家授權。大睿生物旨在建立自有平臺以開發創新核酸藥物；大睿生物的核酸藥物通過模塊化及可編程模式的研發，主要針對代謝、中樞神經、眼科、腫瘤等疾病領域。

　　業內表示，小核酸藥物具有高特異性、研發周期短、不易產生耐藥性、效果持久、治療領域廣等優點，被認為是繼化學小分子藥物和生物抗體藥物后的創新藥3.0，具有較大的發展前景。根據數據顯示，近年來，全球小核酸藥物市場規模持續擴容，2022年接近40億美元，預計 2030年該市場將達到 250 億美元。

　　而中國小核酸藥物市場在 2022 年預計約400 萬美元，2025 年有望達到 3 億美元以上，年復合增長率超 300%。分析人士表示，隨著蘇州瑞博生物、上海舶望制藥等公司與跨國藥企開展大規模合作，中國藥企在小核酸藥物領域也迎來嶄新的發展機遇。

　　據悉，2024年初，瑞博生物與勃林格殷格翰達成總價20億美元合作，共同開發治療非酒精性或代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸創新療法。舶望制藥與諾華就RNAi療法達成兩項獨家許可合作協議，兩項交易潛在總價值高達41.65億美元。

　　業內表示，小核酸藥物正在成為國產創新藥的下一個爆點。小核酸藥物以近300%市場規模年復合增長率正吸引著君實生物、恒瑞醫藥、成都先導和悅康醫藥等國內藥企加速入場。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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