【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】CAR-T是近年來(lái)興起的一種創(chuàng)新治療手段，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是通過(guò)生物工程的方法，將人工設(shè)計(jì)的CAR分子表達(dá)在T淋巴細(xì)胞上，制成CAR-T細(xì)胞輸注到患者體內(nèi)，識(shí)別特定抗原，消滅靶細(xì)胞，從而達(dá)到治療或緩解疾病的目的。近日，在CAR-T領(lǐng)域，傳來(lái)多個(gè)好消息。
 

　　如2025年1月11日，由成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司(以下簡(jiǎn)稱“優(yōu)賽諾”)自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體(CAR)異體通用型T細(xì)胞注射液(UC101)，通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)關(guān)于新藥臨床試驗(yàn)(IND)的申請(qǐng)，獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
 

　　資料顯示，UC101是優(yōu)賽諾臍血異體通用型CAR-T技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的頭個(gè)適應(yīng)癥產(chǎn)品，將用于開(kāi)展治療急性B淋巴白血病的臨床試驗(yàn)，其重要意義在于證明了臍血異體通用型的關(guān)鍵工藝路線得到了國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)同，為后續(xù)更多靶點(diǎn)、更多適應(yīng)癥的IND申報(bào)奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。未來(lái)，成都優(yōu)賽諾還將瞄準(zhǔn)更多自身免疫性疾病進(jìn)行開(kāi)發(fā)，包括多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征等。
 

　　據(jù)悉，UC101采用獨(dú)特的基因編輯組合，在降低免疫原性、增加有效性的同時(shí)可更好控制不良反應(yīng)。在本次FDA IND的申報(bào)中，公司成功使用美國(guó)進(jìn)口的臍帶血在GMP環(huán)境中完成多批大規(guī)模生產(chǎn)，一批生產(chǎn)可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T細(xì)胞治療價(jià)格，提升醫(yī)療可及性。
 

　　此外，科濟(jì)藥業(yè)近日也宣布，公司自主研發(fā)的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T細(xì)胞治療候選產(chǎn)品KJ-C2219已完成研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT)的頭例受試者給藥。
 

　　資料顯示，KJ-C2219基于THANK-u Plus平臺(tái)開(kāi)發(fā)，計(jì)劃用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病，目前正在中國(guó)開(kāi)展一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)。
 

　　據(jù)悉，科濟(jì)藥業(yè)專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法。公司建立了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞研制、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開(kāi)發(fā)平臺(tái)。其通過(guò)自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決現(xiàn)有CAR-T細(xì)胞療法面臨的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本。
 

　　CAR-T市場(chǎng)前景廣闊，將逼近千億。有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2032年全球 CAR-T 細(xì)胞療法市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)達(dá)到 885.2億美元。業(yè)內(nèi)表示，參考PD-1市場(chǎng)，未來(lái)隨著更多新產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段并逐漸上市，以及醫(yī)保、商保和惠民保等多種支付準(zhǔn)入方式的開(kāi)放，國(guó)內(nèi)CAR-T產(chǎn)品價(jià)格有望逐漸下降，可及性也將大幅提升。
 

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