【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近日，制藥頭部輝瑞做出一項(xiàng)重大決策，宣布停止 B 型血友病基因療法 Beqvez 的研發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程。
 

　　值得一提的是Beqvez 在 2024 年 4 月才剛剛獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，定價(jià)高達(dá) 350 萬美元，但是一年時(shí)間過去，輝瑞便決定終止了該藥物的開發(fā)和商業(yè)化。
 

　　資料顯示，Beqvez是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因替代療法，旨在通過一次性治療解決B型血友病患者的長期出血問題。B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，主要由于第九凝血因子缺乏導(dǎo)致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通過將正常功能的第九凝血因子基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，從而恢復(fù)其凝血功能。據(jù)悉，Beqvez研發(fā)始于Spark Therapeutics，輝瑞在2014年從Spark獲得了Beqvez的授權(quán)。
 

　　對于輝瑞為何放棄Beqvez，原因或是“需求疲軟”。輝瑞表示，迄今為止，患者及其醫(yī)生對血友病基因療法表現(xiàn)出的興趣有限。此外，該產(chǎn)品自獲批以來，未有商業(yè)患者接受過Beqvez治療。
 

　　據(jù)悉，放棄Beqvez后，輝瑞打算將其資源集中在其認(rèn)為將對患者產(chǎn)生重大影響的治療方法上，例如近期獲得批準(zhǔn)的一種血友病A新藥Hympavzi上。Hympavzi是一種抗組織因子途徑抑制劑(TFPI)。作為FDA批準(zhǔn)的TFPI抗體，Hympavzi不僅為A型和B型血友病成人及12歲以上兒童患者提供了一種新的預(yù)防和降低出血發(fā)作頻率的治療選擇，還因其便捷的自我給藥方式，較大地提高了患者的生活質(zhì)量。
 

　　根據(jù)梳理，輝瑞在細(xì)胞基因療法領(lǐng)域的布局并非一帆風(fēng)順。早在 2014 年，輝瑞從 Spark Therapeutics 獲得 Beqvez 的授權(quán)，開啟了細(xì)胞基因療法領(lǐng)域的探索。經(jīng)過十年的投入，終于迎來了 Beqvez 的上市，然而市場表現(xiàn)卻令人大失所望。在過去的一年里，其銷售業(yè)績?yōu)榱悖@也讓輝瑞不得不重新審視該項(xiàng)目的前景。不僅如此，2024 年 6 月，輝瑞開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法(PF-06939926)在 3 期臨床試驗(yàn)中遭遇意外挫折，公司決定放棄該項(xiàng)目，并計(jì)提了 2.3 億美元的減值費(fèi)用，還裁減了位于北卡羅來納州工廠的 200 多名員工。2024 年 12 月 30 日，即便 3 期試驗(yàn)獲得了積極結(jié)果，輝瑞還是決定終止與 Sangamo Therapeutics 公司就血友病 A 基因療法的合作關(guān)系。
 

　　隨著 Beqvez 退出市場，輝瑞目前已沒有處于商業(yè)或臨床階段的細(xì)胞基因療法管線，其發(fā)言人也確認(rèn)，輝瑞目前沒有正在進(jìn)行的基因療法項(xiàng)目。這一系列動(dòng)作表明，輝瑞正在逐步退出細(xì)胞基因療法領(lǐng)域。
 

　　其實(shí)，輝瑞并非唯一在藥物研發(fā)上遭遇困境并選擇終止項(xiàng)目的藥企。曾經(jīng)估值超百億美元的細(xì)胞基因療法企業(yè)藍(lán)鳥(Bluebird Bio)，在 2 月 21 日宣布以 2900 萬美元的低價(jià)賣給凱雷集團(tuán)和 SK 資本。據(jù)悉，藍(lán)鳥生物獲批的三款細(xì)胞基因療法產(chǎn)品 —— 鐮狀細(xì)胞病基因療法 Lyfgenia 、腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良基因療法 Skysona 、β 地中海貧血基因療法 Zynteglo ，至今未實(shí)現(xiàn)盈利。
 

　　另外，在血友病基因療法領(lǐng)域，其他藥企也面臨著類似的問題。CSL Behring 公司的 Hemgenix 作為頭個(gè)上市的 B 型血友病基因療法，同樣面臨著上市后推廣速度慢于預(yù)期的問題。Biomarin 公司的 A 型血友病基因療法 RocTavian 同樣銷售緩慢，2023 年 6 月獲 FDA 批準(zhǔn)上市，定價(jià) 2900 萬美元，2024 年銷售額僅 2600 萬美元。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，這些藥企終止藥物開發(fā)的案例，反映出細(xì)胞基因療法在商業(yè)化道路上的重重挑戰(zhàn)。高昂的價(jià)格、保險(xiǎn)覆蓋的局限性、患者選擇的限制、市場教育不足、長期效果和安全性不確定性等因素，都成為了阻礙細(xì)胞基因療法走向市場的絆腳石。對于整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)來說，這不僅是企業(yè)戰(zhàn)略的調(diào)整，更是對未來藥物研發(fā)方向和商業(yè)模式的一次深刻反思。未來，細(xì)胞基因療法是否能突破這些困境，找到新的發(fā)展路徑，值得持續(xù)關(guān)注。
 

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