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聚焦漸凍癥，又一家中國藥企新藥開發傳捷報

2025年03月24日 09:37:28來源：制藥網點擊量：37274

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　　資料顯示，神濟昌華依托清華大學醫學院賈怡昌教授團隊十余年的科研積累，搭建果蠅、小鼠等新型基因敲入動物疾病模型平臺和中樞神經系統腺相關病毒載體(AAV)篩選平臺，致力于開發針對肌萎縮側索硬化癥(ALS，俗稱“漸凍癥”)、腦卒中、帕金森病等神經系統疾病的治療方法。

　　肌萎縮側索硬化癥，俗稱漸凍癥，是一種目前無法治愈的神經退行性疾病，患者隨著病程進展，神經功能逐步喪失，最終完全喪失語言及肢體功能。有數據顯示，目前，國內有超過4萬例漸凍癥患者，其中攜帶SOD1基因突變的患者超過1200例。

　　漸凍癥藥物研發難度較大，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。不過，近年來隨著藥企對該領域的日漸重視，投入的不斷加大，通過積極開發，除了神濟昌華，有部分國內藥企在該領域已逐漸迎來新突破。

　　例如2025年2月24日，士澤生物宣布其自主研發的通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液產品XS-228注射液正式獲美國FDA批準開展注冊臨床試驗，用于治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥，ALS)。此次，士澤生物獲批的iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液(XS-228注射液)采用了先進的細胞重編程和分化技術。通過將患者自身的體細胞重編程為多能干細胞，再分化為特定的神經前體細胞，有望實現對漸凍癥患者神經系統的修復和再生。

　　2月14日，萬邦德制藥集團有限公司宣布，公司的在研新藥甲鈷胺(methylcobalamin)獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的治療漸凍癥的孤兒藥資格認定。據悉，此前甲鈷胺凍干粉針劑已由國際頭部藥企衛材公司完成了臨床試驗并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。

　　2月19日，據CDE消息，維泰瑞隆(北京)生物科技有限公司聯合申請藥品“SIR2501片”，獲得臨床試驗默示許可，受理號CXHL2500047。公示信息顯示，藥品“SIR2501片”適應癥：肌萎縮側索硬化(ALS)。

　　2024年12月24日，中美瑞康宣布，其針對超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側索硬化癥(ALS)創新療法RAG-17，于浙江大學醫學院附屬第二醫院完成I期臨床試驗的頭例受試者給藥。

　　同年12月，上海醫藥發布公告稱，公司全資子公司上海上藥睿爾藥品有限公司(“上藥睿爾”)自主研發的SRD4610用于肌萎縮側索硬化癥(ALS)適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。SRD4610是一種復方中藥創新藥，目前該項目已在國內完成針對肌萎縮側索硬化癥的Ⅱ期臨床試驗……

　　總的來說，當下要實現國產漸凍癥治療藥物取得重大突破、上市，仍是困難重重。但隨著各大藥企創新藥不斷迎來新進展，ALS這一重大難題將不斷迎來新希望，最終造福患者。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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