【制藥網 產品資訊】根據數據統計，2025年1季度FDA一共批準上市了7款新藥，包括第一三共與阿斯利康的德達博妥單抗、Medac制藥的曲奧舒凡(聯合適應癥)、福泰制藥的VX-548、SpringWorks與輝瑞的莫達美替尼、Deciphera的維塞替尼、GSK的吉泊達星以及Alnylam與賽諾菲的非妥西蘭。
 

　　第一三共與阿斯利康的德達博妥單抗于今年1月獲美國FDA批準，可用于治療無法切除或轉移性、激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性乳腺癌的成人患者。
 

　　德達博妥單抗，是一種靶向TROP2的抗體偶聯藥物(ADC)，由第一三共與阿斯利康共同合作開發。該藥物主要針對TROP2(滋養層細胞表面抗原2)，已經日本及美國上市獲批。在此前的日本獲批適應癥為治療HR陽性、HER2陰性無法切除或復發的乳腺癌，與此同時，該適應癥已同步在中國和歐盟提交了上市申請并正在審評中。
 

　　1月，Medexus制藥公司宣布FDA已批準Grafapex(treosulfan，曲奧舒凡)與氟達拉濱聯合使用，作為異基因造血干細胞移植(alloHSCT)的準備方案，用于1歲及以上患有急性髓細胞白血病(AML)或骨髓增生異常綜合征(MDS)的成人和兒童患者。
 

　　資料顯示，treosulfan是一種烷化劑，作為一種在患者接受被稱為“異基因造血干細胞移植”的骨髓移植前給予患者的藥物。它被用作“調理”治療，以清除患者的骨髓并為移植的骨髓細胞騰出空間，然后骨髓細胞可以產生健康的血細胞。
 

　　福泰制藥的VX-548于今年2月獲得FDA批準上市，資料顯示，VX-548是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，其作用機制與阿片類藥物完全不同。NaV1.8是一種電壓門控鈉通道，主要存在于外周神經系統，負責傳遞痛覺信號。通過選擇性抑制NaV1.8通道，VX-548能夠阻斷疼痛信號的傳導，而不作用于大腦，因此不會導致成癮。這與阿片類藥物通過作用于中樞神經系統產生鎮痛效果并伴隨成癮風險形成了鮮明對比。在多項關鍵性3期臨床試驗中，VX-548顯示出顯著的鎮痛效果和良好的安全性。
 

　　2月，SpringWorks Therapeutics 宣布，美國 FDA 已批準其 MEK 抑制劑 Gomekli(mirdametinib)上市，用于治療患有 1 型神經纖維瘤病 (NF1) 且有癥狀的叢狀神經纖維瘤 (PN) 且無法完全切除的 2 歲及以上成人和兒童患者。新聞稿指出，這是一個獲批用于治療成人和兒童 NF1-PN 的藥物。該產品是 SpringWorks 從輝瑞(PFE.US)引進的。
 

　　2月，日本Ono Pharma公司宣布，FDA已批準激酶抑制劑Romvimza(維塞替尼、vimseltinib)，用于有癥狀的腱鞘巨細胞瘤(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)成人患者，這些患者的手術切除可能會導致功能障礙惡化或嚴重發病。資料顯示，Vimseltinib 是一種集落刺激因子 1 受體(CSF1R)抑制劑 ，原先由 Deciphera Pharmaceuticals 開發，專門被設計用于選擇性和強效抑制 CSF1R。2024年，Ono公司通過斥資約24 億美元收購 Deciphera 從而獲得了這款產品。
 

　　3月，GSK宣布，美國FDA批準抗生素Blujepa(gepotidacin)上市，用于治療單純性尿路感染(uUTI)的成人及12歲以上青少年患者。作為一款具有全新作用機制的抗生素，Blujepa為克服抗微生物藥物耐藥性(AMR)提供了有力的新工具。據悉，Blujepa是一款具有獨特作用機制的口服抗生素。它能夠均衡抑制兩種不同的II型拓撲異構酶，從而對大多數目標病原體，包括對現有抗生素耐藥的菌株產生抗菌活性。由于能夠均衡抑制兩種酶的活性，細菌需要在兩種酶上同時出現突變才能顯著降低對Blujepa的敏感性，因此預期產生耐藥性的可能性較低。
 

　　3月，賽諾菲和Alnylam聯合開發的潛在重磅siRNA療法Qfitlia(fitusiran)獲美國FDA批準。這款療法通過抑制肝臟中抗凝血酶的生產，有望成為一種革命性的預防手段，造福所有血友病患者。fitusiran靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝臟中抗凝血酶的產生，從而重新平衡止血功能。兩項3期臨床試驗結果表明，它能顯著減少患者的出血率——與對照組相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可將患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，給藥次數可降低到每兩個月一次。
 

　　2025 年一季度 FDA 批準的這 7 款新藥，涵蓋了癌癥、血液疾病、疼痛、感染以及罕見病等多個領域，從不同角度展現了醫藥研發的創新突破。這些新藥的上市，不僅為患者提供了更多有效的治療方案，也為全球醫療健康事業注入了強大動力。
 

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